Резонансная история с уколом за $1,8 миллиона для маленькой белоруски получила продолжение
- 1.05.2026, 9:25
Решение могут принять уже в мае.
На недавней пресс-конференции в Могилеве специалисты рассказали о состоянии трехлетней Ксюши Маисеенко и планах дальнейшего лечения девочки. В частности, о том, что с 1 апреля ребенок принимает поддерживающую терапию, заметны улучшения, идет подготовка к проведению генозаместительной терапии. Тогда же медики подчеркнули: введение дорогостоящего препарата будет возможно только при условии готовности организма. Сегодня прошла еще одна пресс-конференция, посвященная теме помощи детям с СМА. В том числе прозвучали вопросы по поводу ситуации с Ксюшей, пишет Onliner.
Консилиумы и резонанс со сбором
За историей Ксюши Маисеенко из Могилева мы следим с начала марта. Именно тогда появилась информация о сборе на лечение — уколе за $1,8 миллиона. Напомним, что девочка с января 2025 года находится в доме ребенка — такое решение приняла ее мама. Нина объяснила это воспитанием младшего сына и сложной жизненной ситуацией. Папа двоих из четверых младших детей добровольно ушел из жизни практически одновременно с подтверждением диагноза. Подробнее о семье Ксюши можно прочитать здесь.
Диагноз — СМА второго типа — подтвердился в 2024 году. Тогда же девочка прошла врачебный консилиум, который рекомендовал несколько препаратов: «Золгенсма» (один укол за те самые $1,8 миллиона) или поддерживающую терапию, которая принимается пожизненно. Мама Ксюши рассказала, что попробовала открыть сбор два года назад, но даже минимально приблизиться к необходимой сумме не получилось.
Новый сбор в марте 2026 года запустили волонтеры, и он продвигался очень быстро. Параллельно в марте Ксюшу осмотрели врачи: в заключении консилиума было сказано, что укол «Золгенсма» не рекомендован из-за высоких рисков и состояния девочки. Также маме было предложено перевести все деньги на счет дома ребенка — для закупки поддерживающего препарата. Предложение вызвало бурное обсуждение.
— Почему консилиум 2024 года рекомендовал введение «Золгенсма», а в 2026-м — уже нет?
— Это неправильная интерпретация. При первом консилиуме, когда ребенок маленький и нет никаких противопоказаний, мы не заставляем приобретать какой-то один препарат. Поскольку в 2024-м не было препятствующих ситуаций, было назначение или «Золгенсма», или «Рисдиплама», или «Нусинерсен» — непосредственно по выбору. Когда мы смотрели девочку на консилиуме 30 марта, то здесь мы сказали, что пока лучше [сделать выбор] в пользу «Рисдиплама», — пояснила журналисту Onlíner главный внештатный специалист Министерства здравоохранения по наследственным нервно-мышечным заболеваниям у детей Ирина Жевнеронок.
— Когда Ксюша проходила этот консилиум в марте, на основе каких анализов и исследований принималось решение по дальнейшему плану лечения?
— Любой консилиум проводится по разным критериям. Первый — не просто медицинская документация, а результаты исследований — как инструментальных, так и лабораторных. Причем которые мы отслеживаем с минимального момента — иногда даже с рождения. Конкретно по Ксении: учитывались все данные, в том числе инструментальные. Это и результаты, показывающие оценку состояния костной системы [в заключении одно из противопоказаний к введению укола — «минерализация костей». — Прим. Onlíner].
Метод, который отслеживает это нарушение, не может выполняться каждый месяц: это рентген-нагрузка, которую не сопоставить с обычным рентгеном. Существуют сроки, когда рекомендовано сделать повторное исследование — предыдущие результаты показывали нарушение в том числе минерализации костной ткани. Оно не восстанавливается за 1—2 недели, но восстановить можно. По результатам Ксению мы начали лечить активнее, чтобы сократить сроки и получить хорошие результаты.
Повторное обследование планируется провести 11—15 мая. Также к концу мая должны быть готовы и другие свежие анализы. Но остается еще один важный момент: проведение генозаместительной терапии возможно при условии здоровья ребенка в течение минимум 2 недель.
Почему укол за $1,8 миллиона нельзя ввести в любой момент?
Сегодня специалисты рассказали о состоянии девочки.
— На сегодняшний день Ксения принимает препарат «Рисдиплам» — прием начат с 1 апреля. На конец месяца отмечается хорошая положительная динамика, она видна даже невооруженным глазом. Этот период — не выжидательная тактика. Мы готовим организм девочки к проведению генозаместительной терапии, т. е. она рассматривается.
Ориентировочно в конце мая по результатам промежуточных анализов планируем провести повторный консилиум. И в конце мая по результатам полученных исследований и анализов мы планируем решать вопрос об отправке титра для определения антител.
Чтобы укол все же можно было ввести, показатель антител должен быть крайне низким. Повышение же является противопоказанием, при этом оно может быть временным.
— В чем есть особенность: выполняется анализ по требованию производителя препарата в центральной лаборатории в Нидерландах. Без него нам даже не отгрузят препарат.
Как пояснили журналисту Onlíner, родители и ребенок анализ не оплачивают. При этом есть жесткое правило: результат действителен в течение месяца. Были случаи, когда первый анализ позволял ввести препарат, а обязательный «свежий» показывал ограничение.
— Поэтому этот анализ берется, исключительно когда ребенок уже готов для того, чтобы мы оценили результаты и провели генозаместительную терапию, успев в указанные сроки.
Еще один важный момент: в нашей стране для введения укола существует важный параметр — вес ребенка до 13,5 килограмма. Что будет, если Ксюша достигнет этой отметки?
— По нашим планам, за ближайшее время глобальных изменений по весу не будет из-за самого заболевания, — пояснили специалисты в ответе журналисту Onlíner. — Дети со спинальной мышечной атрофией иногда за год прибавляли в весе 1 килограмм, а мы говорим об одном месяце.
Один укол или поддерживающая терапия всю жизнь: как принимают решение о лечении
Напомним, что спинальная мышечная атрофия — это наследственное генетическое заболевание. По последним данным, носителями «сломанного» гена является каждый 36-й человек (данные по Беларуси и России). Сейчас в возрасте до 18 лет в нашей стране с диагнозом СМА живут 90 детей.
Детей с подтвержденным диагнозом в Беларуси наблюдают, контролируют и консультируют в РНПЦ «Мать и дитя».
— Действительно одной из методик лечения является генозаместительная терапия. К сожалению, данный вид является дорогостоящим. Поэтому с целью лечения и оказания помощи таким пациентам на базе центра открыт благотворительный счет. Фактически мы работаем «с колес»: появляется пациент, есть финансовые средства, мы осуществляем закупку лекарственного средства. На данный момент за счет благотворительных средств в нашем центре пролечены 9 пациентов, а всего их 19, — отметил директор РНПЦ «Мать и дитя» Сергей Васильев.
В начале этого года, рассказали журналисту Onlíner, диагноз СМА третьего типа подтвердился у еще одного ребенка. Известно, что мальчику меньше двух лет, он находится на поддерживающей терапии. Ребенок, рассказали нам, уже прошел необходимые обследования — ввести укол готовятся на следующей неделе. Родители самостоятельно вели сбор, но около половины необходимой суммы покрыло государство.
Также специалисты подчеркнули: работу генной терапии (речь о том самом уколе «Золгенсма») наблюдают в мире чуть больше 12 лет. А значит, динамику еще предстоит отслеживать. При этом у 19 детей, укол которым ввели в Беларуси, серьезных осложнений из-за введения препарата не было.
— Важно понимать, что вторая терапия, которую называют поддерживающей, — лечебная. Для того чтобы белок синтезировался и удерживался в клетках спинного мозга, необходим ежедневный прием препарата в виде сиропа.
Как в таком случае медики определяются, какой из вариантов будет лучше для конкретного пациента?
— Существует несколько подходов. Первый — когда мы видим абсолютные противопоказания, т. е. то, что изменить мы уже не сможем. Вторая группа — это относительные противопоказания. Например, на момент проведения консилиума мы видим, что риски от проведения генозаместительной терапии выше. Врачи всегда принимают сторону ребенка, на весы ставятся две ключевые позиции: безопасность и эффективность. И принимается решение: идет назначение препарата, который не вызовет большой спектр нежелательных или побочных эффектов в связи с состоянием ребенка на данный момент.
Спустя время, а оно у каждого может быть разным, ситуация может измениться. И когда мы видим, что организм ребенка с высокой долей вероятности может перенести генозаместительную терапию, то предпринимаются варианты решения в пользу ее проведения.
Специалисты подчеркивают: терапия построена на основе вируса, а сам препарат также влияет на печень. При этом в мировой практике известны случаи, когда спустя время после введения «Золгенсма» пациенты умирали. В 2022 году через несколько недель после укола были зарегистрированы два случая смерти из-за печеночной недостаточности: в России и Казахстане.
— Для того чтобы минимизировать риски воздействия препарата на печень, используется гормональная терапия. Она начинается за 1 день до начала проведения генозаместительной терапии и сопровождает весь период — ориентировочно около 3 месяцев.
Поэтому в ряде случаев при выборе терапии — укол или поддерживающий препарат — сопутствующие заболевания ребенка могут не позволить применить гормональную терапию.
Помимо этого, медики подчеркнули: генозаместительная терапия подразумевает не только введение укола, но и реабилитацию после.