Рэзанансная гісторыя з уколам за $1,8 мільёна для маленькай беларускі атрымала працяг
- 1.05.2026, 9:25
Рашэнне могуць прыняць ужо ў маі.
На нядаўняй прэс-канферэнцыі ў Магілёве спецыялісты расказалі пра стан трохгадовай Ксюшы Маисеенко і планы далейшага лячэння дзяўчынкі. У прыватнасці, што з 1 красавіка дзіця атрымлівае падтрымлівальную тэрапію, прыкметныя паляпшэнні, ідзе падрыхтоўка да правядзення геназамяшчальнай тэрапіі. Тады ж медыкі падкрэслілі: увядзенне дарагога прэпарату будзе магчымым толькі пры ўмове гатоўнасці арганізма. Сёння прайшла яшчэ адна прэс-канферэнцыя, прысвечаная тэме дапамогі дзецям з СМА. У тым ліку прагучалі пытанні наконт сітуацыі з Ксюшай, піша Onliner.
Кансіліумы і рэзананс вакол збору
За гісторыяй Ксюшы Маисеенко з Магілёва мы сачым з пачатку сакавіка. Менавіта тады з'явілася інфармацыя пра збор на лячэнне — укол за $1,8 мільёна. Нагадаем, што дзяўчынка са студзеня 2025 года знаходзіцца ў доме дзіцяці — такое рашэнне прыняла яе маці. Ніна растлумачыла гэта выхаваннем малодшага сына і складанай жыццёвай сітуацыяй. Тата двух з чацвярых малодшых дзяцей добраахвотна пайшоў з жыцця амаль адначасова з пацвярджэннем дыягназу. Падрабязней пра сям'ю Ксюшы можна прачытаць тут.
Дыягназ — СМА другога тыпу — пацвердзіўся ў 2024 годзе. Тады ж дзяўчынка прайшла ўрачэбны кансіліум, які рэкамендаваў некалькі прэпаратаў: «Золгенсма» (адзін укол за тыя самыя $1,8 мільёна) або падтрымлівальную тэрапію, якая прымаецца на працягу ўсяго жыцця. Маці Ксюшы распавяла, што спрабавала адкрыць збор два гады таму, але нават мінімальна наблізіцца да неабходнай сумы не ўдалося.
Новы збор у сакавіку 2026 года запусцілі валанцёры, і ён прасоўваўся вельмі хутка. Паралельна ў сакавіку Ксюшу агледзелі ўрачы: у заключэнні кансіліуму было сказана, што ўкол «Золгенсма» не рэкамендаваны з-за высокіх рызык і стану дзяўчынкі. Таксама маці было прапанавана пералічыць усе грошы на рахунак дома дзіцяці — для закупкі падтрымлівальнага прэпарату. Прапанову актыўна абмяркоўвалі.
— Чаму кансіліум 2024 года рэкамендаваў увядзенне «Золгенсма», а ў 2026‑м — ужо не?
— Гэта няправільная інтэрпрэтацыя. Пры першым кансіліуме, калі дзіця маленькае і няма ніякіх супрацьпаказанняў, мы не прымушаем набываць нейкі адзін прэпарат. Паколькі ў 2024‑м не было сітуацый, што перашкаджаюць, было прызначэнне або «Золгенсма», або «Рысдыплам», або «Нусінерсен» — непасрэдна па выбары. Калі мы глядзелі дзяўчынку на кансіліуме 30 сакавіка, то сказалі, што пакуль лепш [зрабіць выбар] на карысць «Рысдыплама», — патлумачыла журналісту Onlíner галоўны пазаштатны спецыяліст Міністэрства аховы здароўя па спадчынных нейрамышачных захворваннях у дзяцей Ірына Жевнеронок.
— Калі Ксюша праходзіла гэты кансіліум у сакавіку, на падставе якіх аналізаў і даследаванняў прымалася рашэнне па далейшым плане лячэння?
— Любы кансіліум праводзіцца па розных крытэрыях. Першы — гэта не проста медыцынская дакументацыя, а вынікі даследаванняў — як інструментальных, так і лабараторных. Прычым якія мы адсочваем з мінімальнага моманту — часам нават з нараджэння. Канкрэтна па Ксеніі: улічваліся ўсе даныя, у тым ліку інструментальныя. Гэта і вынікі, што паказваюць ацэнку стану касцяной сістэмы [у заключэнні адно з супрацьпаказанняў да ўвядзення ўколу — «мінералізацыя костак». — Заўв. Onlíner].
Метад, які адсочвае гэтае парушэнне, нельга выконваць штомесяц: гэта рэнтгенаўская нагрузка, якую нельга параўнаць з звычайным рэнтгенам. Існуюць тэрміны, калі рэкамендавана зрабіць паўторнае даследаванне, — папярэднія вынікі паказвалі парушэнне ў тым ліку мінералізацыі касцяной тканкі. Яно не аднаўляецца за 1—2 тыдні, але аднавіць можна. Паводле вынікаў мы пачалі лячыць Ксенію больш актыўна, каб скараціць тэрміны і атрымаць добрыя вынікі.
Паўторнае абследаванне плануюць правесці 11—15 мая. Таксама да канца мая павінны быць гатовыя і іншыя свежыя аналізы. Але застаецца яшчэ адзін важны момант: правядзенне геназамяшчальнай тэрапіі магчыма пры ўмове здароўя дзіцяці на працягу мінімум 2 тыдняў.
Чаму ўкол за $1,8 мільёна нельга ўвесці ў любы момант?
Сёння спецыялісты расказалі пра стан дзяўчынкі.
— На сёння Ксенія прымае прэпарат «Рысдыплам» — прыём пачаты з 1 красавіка. На канец месяца адзначаецца добрая станоўчая дынаміка, яна бачная нават няўзброеным вокам. Гэты перыяд — не вычаквальная тактыка. Мы рыхтуем арганізм дзяўчынкі да правядзення геназамяшчальнай тэрапіі, то бок яна разглядаецца.
Арыенціровачна ў канцы мая паводле вынікаў прамежкавых аналізаў плануем правесці паўторны кансіліум. І ў канцы мая паводле вынікаў атрыманых даследаванняў і аналізаў мы плануем вырашаць пытанне аб накіраванні тытра для вызначэння антыцелаў.
Каб укол усё ж такі можна было ўвесці, паказчык антыцелаў павінен быць вельмі нізкім. Павышэнне ж з'яўляецца супрацьпаказаннем, пры гэтым яно можа быць часовым.
— У чым асаблівасць: аналіз выконваецца па патрабаванні вытворцы прэпарату ў цэнтральнай лабараторыі ў Нідэрландах. Без яго нам нават не адгрузяць прэпарат.
Як патлумачылі журналісту Onlíner, бацькі і дзіця аналіз не аплачваюць. Пры гэтым ёсць жорсткае правіла: вынік дзейнічае на працягу месяца. Былі выпадкі, калі першы аналіз дазваляў увесці прэпарат, а абавязковы «свежы» паказваў абмежаванне.
— Таму гэты аналіз бяруць выключна тады, калі дзіця ўжо гатовае, каб мы ацанілі вынікі і правялі геназамяшчальную тэрапію, паспеўшы ў вызначаныя тэрміны.
Яшчэ адзін важны момант: у нашай краіне для ўвядзення ўколу існуе важны параметр — вага дзіцяці да 13,5 кілаграма. Што будзе, калі Ксюша дасягне гэтай адзнакі?
— Паводле нашых разлікаў, у найбліжэйшы час глабальных змен па вазе не будзе з-за самога захворвання, — патлумачылі спецыялісты ў адказе журналісту Onlíner. — Дзеці са спінальнай мышачнай атрафіяй часам за год дадавалі ў вазе 1 кілаграм, а мы гаворым пра адзін месяц.
Адзін укол або падтрымлівальная тэрапія на ўсё жыццё: як прымаюць рашэнне аб лячэнні
Нагадаем, што спінальная мышачная атрафія — гэта спадчыннае генетычнае захворванне. Паводле апошніх даных, носьбітамі «паламага» гена з'яўляецца кожны 36‑ы чалавек (даныя па Беларусі і Расіі). Цяпер ва ўзросце да 18 гадоў у нашай краіне з дыягназам СМА жывуць 90 дзяцей.
Дзяцей з пацверджаным дыягназам у Беларусі назіраюць, кантралююць і кансультуюць у РНПЦ «Маці і дзіця».
— Сапраўды, адным з метадаў лячэння з'яўляецца геназамяшчальная тэрапія. На жаль, гэты від вельмі дарагі. Таму з мэтай лячэння і аказання дапамогі такім пацыентам на базе цэнтра адкрыты дабрачынны рахунак. Фактычна мы працуем «з колаў»: з'яўляецца пацыент, ёсць фінансавыя сродкі — мы ажыццяўляем закупку лекавага сродку. На дадзены момант за кошт дабрачынных сродкаў у нашым цэнтры пралечаны 9 пацыентаў, а ўсяго іх 19, — адзначыў дырэктар РНПЦ «Маці і дзіця» Сяргей Васільеў.
У пачатку гэтага года, расказалі журналісту Onlíner, дыягназ СМА трэцяга тыпу пацвердзіўся ў яшчэ аднаго дзіцяці. Вядома, што хлопчыку менш за два гады, ён знаходзіцца на падтрымлівальнай тэрапіі. Дзіця, расказалі нам, ужо прайшло неабходныя абследаванні — увесці ўкол рыхтуюцца на наступным тыдні. Бацькі самастойна вялі збор, але каля паловы неабходнай сумы пакрыла дзяржава.
Таксама спецыялісты падкрэслілі: дзеянне геннай тэрапіі (гаворка пра той самы ўкол «Золгенсма») у свеце назіраюць крыху больш за 12 гадоў. А значыць, дынаміку яшчэ трэба будзе адсочваць. Пры гэтым у 19 дзяцей, якім увялі ўкол у Беларусі, сур'ёзных ускладненняў з‑за ўвядзення прэпарату не было.
— Важна разумець, што другая тэрапія, якую называюць падтрымлівальнай, — лячэбная. Каб бялок сінтэзаваўся і ўтрымліваўся ў клетках спіннога мозгу, неабходны штодзённы прыём прэпарату ў выглядзе сіропу.
Як у такім выпадку медыкі вызначаюць, які з варыянтаў будзе лепшым для канкрэтнага пацыента?
— Існуе некалькі падыходаў. Першы — калі мы бачым абсалютныя супрацьпаказанні, то бок тое, што змяніць мы ўжо не зможам. Другая група — гэта адносныя супрацьпаказанні. Напрыклад, на момант правядзення кансіліуму мы бачым, што рызыкі ад правядзення геназамяшчальнай тэрапіі вышэйшыя. Лекары заўсёды становяцца на бок дзіцяці, на шалі ставяцца дзве ключавыя пазіцыі: бяспека і эфектыўнасць. І прымаецца рашэнне: ідзе прызначэнне прэпарату, які не выкліча вялікі спектр непажаданых або пабочных эфектаў у сувязі са станам дзіцяці на дадзены момант.
Праз пэўны час, а ён у кожнага можа быць розным, сітуацыя можа змяніцца. І калі мы бачым, што арганізм дзіцяці з высокай верагоднасцю можа перанесці геназамяшчальную тэрапію, тады прымаюцца рашэнні на карысць яе правядзення.
Спецыялісты падкрэсліваюць: тэрапія пабудавана на аснове віруса, а сам прэпарат таксама ўплывае на печань. Пры гэтым у сусветнай практыцы вядомыя выпадкі, калі праз пэўны час пасля ўвядзення «Золгенсма» пацыенты паміралі. У 2022 годзе праз некалькі тыдняў пасля ўколу былі зарэгістраваныя два выпадкі смерці з‑за пячоначнай недастатковасці: у Расіі і Казахстане.
— Каб мінімізаваць рызыкі ўздзеяння прэпарату на печань, выкарыстоўваецца гарманальная тэрапія. Яна пачынаецца за 1 дзень да пачатку правядзення геназамяшчальнай тэрапіі і суправаджае ўвесь перыяд — арыенціровачна каля 3 месяцаў.
Таму ў шэрагу выпадкаў пры выбары тэрапіі — укол або падтрымлівальны прэпарат — спадарожныя захворванні дзіцяці могуць не дазволіць ужыць гарманальную тэрапію.
Акрамя таго, медыкі падкрэслілі: геназамяшчальная тэрапія прадугледжвае не толькі ўвядзенне ўколу, але і рэабілітацыю пасля.